兒童藥的生產和研發是世界性技術難題，受倫理、臨床試驗可行性、產業政策和市場等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠高于成人用藥。黨的十八大以來，為切實解決兒童用藥保障及藥品質量安全問題，破解臨床“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”困局，國家藥監局多措并舉、精準發力，謀劃解決兒童用藥研發重點、難點，鼓勵和促進兒童用藥研發創新，不斷滿足臨床需求，全面提高我國兒童用藥的可獲得性和安全性。

優化兒童用藥審評審批機制

  2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》明確鼓勵兒童用藥的研制和創新，支持開發符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規格，對兒童用藥予以優先審評審批。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中設立優先審評通道，將兒童用藥品納入優先審評審批程序。

  國家藥監局認真落實兒童用藥優先審評審批政策，通過開通兒童用藥綠色通道、對研發企業主動靠前服務、安排項目管理人專人專項督導審評任務進度等舉措優化審評資源配置，加快兒童用藥上市。截至4月30日，已完成30項兒童用藥技術審評任務，共計21個品種，包含8個優先審評審批品種和3個“鼓勵研發申報兒童藥品清單”品種。

  據介紹，近年獲批的兒童用藥品種，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學仿制藥尼替西農膠囊、氨己烯酸散、咪達唑侖口服溶液等，為兒童用藥提供適宜劑型、填補國內相關領域治療藥物空白，滿足了迫切臨床需求。

建立健全指導原則體系

  據統計，2021年，47個兒童用藥獲批上市，14個兒童用藥納入優先審評審批序列，其中，包括兒科吸入制劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型。這主要得益于國家藥監局在建立健全兒童用藥研發技術指導原則體系方面的努力。

  據介紹，針對企業開展兒童用藥研發痛點難點問題，國家藥監局加強研究、對癥下藥，對兒童用藥適用規格、劑型缺乏等問題深入調研，按照“急用先行”原則，結合臨床實際，建立包括成人用藥數據外推、真實世界數據支持等指導原則在內的兒童用藥研發審評證據體系。

  與此同時，國家藥監局于2021年發布《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》等12項兒童用藥專項指導原則，并將4項兒童用藥專項指導原則列入2022年年度工作計劃，進一步完善兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為兒童用藥研發和審評提供重要技術支持與審評依據，進一步激發企業研發活力。

  據國家藥監局介紹，自2017年我國加入國際人用藥注冊技術協調機制（ICH），加快推進ICH相關技術指導原則實施以來，我國兒童用藥研發技術要求已與國際先進經驗接軌，兒童用藥研發能力也得以提升。

加快急需兒童用藥上市

  為加快境外已上市藥品進入中國，滿足我國臨床需求，國家藥監局會同國家衛健委組織專家遴選并發布臨床急需境外新藥品種目錄，對納入品種加大服務指導力度，鼓勵境外企業來中國提出申報，并對申報品種建立專門通道開展審評。據悉，共發布3批臨床急需境外新藥品種目錄。

  記者了解到，近年來，我國已先后加快審批治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個兒童用藥，為提高患兒生存率和生活質量帶來了新的希望。

  此外，國家藥監局以臨床需求為導向，積極強化與兒童臨床機構、兒童藥企業合作，建立解決兒童用藥研發協同合作機制，共同促進兒童用藥創新研發。

  針對臨床機構反映的兒童患者超說明書使用藥品問題，國家藥監局藥品審評中心與國家兒童醫學中心簽署戰略合作協議，設立“中國兒童說明書規范化項目”，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規范化增補工作。國家藥監局創新監管手段，以兒科臨床需求為導向，在充分論證的基礎上，采用前沿研究方法，基于兒科臨床實際用藥數據和合理利用真實世界證據，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，確保臨床合理安全用藥。